Z poslední analýzy IQVIA EFPIA Pipeline Review 2021 vyplývá, že Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) v roce 2020 schválila 55 nových léčiv nebo léčiv v nových indikacích.

„Nejčastěji se jednalo o přípravky určené k léčbě onkologických a infekčních onemocnění, dále pak imunologických, neurologických a srdečních obtíží. Oproti roku 2019 se jedná o 80% nárůst," říká Mgr. Jakub Dvořáček, MHA, LL.M., výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP).

Mnohé z nich se dostávají i k českým pacientům, a to zejména díky využití nových typů smluvních ujednání mezi výrobci léčiv a zdravotními pojišťovnami, které jsou založené na úhradě na základě úspěchů léčby (tzv. outcomes-based payments ) nebo rozložení úhrady v čase (tzv. staggered payments). Pokud se má v příštím roce dostupnost moderní léčby i nadále zvyšovat, je třeba zapracovat na rozvoji kapacit Státního ústavu pro kontrolu léčiv (SÚKL), pokračovat v  úpravách české legislativy a  překlenout dopady koronavirové pandemie. 

CAR T buněčné terapie

Jednou z terapeutických inovací, která je od letošního roku dostupná i v České republice, jsou CAR T buněčné terapie ^1,2, specifická léčiva prozatím určená pro pacienty s určitými nádorovými nemocemi krve (některé typy lymfomů a leukémií). „Jedná se o svého druhu ‚živé léky' připravované na míru konkrétním pacientům z jejich vlastních bílých krvinek, které se se upravují v několika málo laboratořích světa," vysvětluje Jakub Dvořáček.

Přípravky CAR T buněčné terapie si nelze jednoduše vyzvednout z lékárny, výroba každého jednoho léku trvá několik týdnů. Celý proces začíná odběrem krve pacienta a oddělením bílých krvinek, jež se následně odešlou do výrobní laboratoře. Zde je do nich vpravena genetická informace pro tvorbu tzv. chimérického antigenního receptoru, který dokáže rozpoznat a zničit nádorové buňky. Laboratorně připravený lék se následně zmrazený dopraví zpět do nemocnice a po předchozí přípravě pacienta se mu vrací pomocí nitrožilní infuze.

První přípravky tohoto typu jsou dostupné dětským pacientům ve FN Motol, u dospělých pacientů na 5 dalších pracovištích (FN Brno, FN Hradec Králové, VFN Praha, FN Plzeň a ÚHKT). Na základě společného stanoviska Všeobecné zdravotní pojišťovny a České lékařské společnosti JEP je léčba v indikovaných případech hrazena z prostředků veřejného zdravotního pojištění.

„Na vývoji desítek dalších CAR T léčiv pracují výzkumníci inovativních farmaceutických společností po celém světě," doplňuje Jakub Dvořáček. Zkoumá se zejména rozšíření jejich léčebných možností na další onkologická onemocnění, vč. solidních nádorů. 

Genová léčba a mRNA vakcíny

Dalším příkladem mohou být přípravky genové léčby nebo např. mRNA vakcíny, které se v současnosti používají proti onemocnění covid-19 a fungují na jiném principu než běžné očkovací látky. Tradiční vakcíny obsahují většinou oslabený mikroorganismus nebo jeho části (tj. antigeny), které po aplikaci navodí v těle imunitní odpověď, jež pomůže ochránit před danou nemocí. Díky pokrokům molekulární biologie se začaly vytvářet mRNA technologie, které fungují jinak: do organismu se vpraví pouze informace, na jejímž základě si organismus potřebný antigen vyrobí sám.

Tyto očkovací látky jsou vyvíjeny i proti dalším infekčním nemocem, jako jsou chřipka, cytomegalovirová infekce, AIDS, ebola nebo malárie. Potenciálně však mohou být využity všude tam, kde jsou v lidském organismu buňky vnímané jako „cizí", například buňky nádorové (tj. při léčbě různých druhů leukémií, karcinomů plic, trávícího ústrojí, ledvin, melanomu a řady dalších onemocnění). 

Co nás čeká?

Přestože vývoj a schvalování nových léčiv pokračuje v rychlém tempu a inovace v mnoha oblastech pomáhají zlepšovat zdravotní stav pacientů, jsou léčebné potřeby mnoha z nich stále nenaplněné. „Jde například o oblast onkologie čili hematologické i solidní nádory, Alzheimerovu chorobu, roztroušenou sklerózu nebo hepatitidu typu B. Očekáváme, že v nadcházejících letech se právě v těchto oblastech dočkáme významných terapií," říká Jakub Dvořáček.

Jak podpořit dostupnost moderní léčby v ČR?

„Abychom podpořili trend postupného zvyšování dostupnosti nové léčby při současném zachování udržitelnosti a předvídatelnosti financování českého zdravotnického systému, musíme zapracovat na využívání moderních modelů financování inovací prostřednictvím nových typů smluvních ujednání mezi zdravotními pojišťovnami a farmaceutickými společnostmi," vysvětluje Jakub Dvořáček. Tyto nové typy smluv jsou založeny na společném sdílení nákladů a rizik (např. rozložení platby za léčivo v čase, postupné hrazení léčby dle její úspěšnosti).

Je také třeba rozvíjet kapacity SÚKL, pokračovat v  úpravách české legislativy, zaměřit se na otázku indikačních omezení a v neposlední řadě překlenout ekonomické i jiné dopady pandemie covid-19 na české zdravotnictví. „To vše by se mělo dít při současném zachování systému ochrany duševního vlastnictví, který je motorem inovačního úsilí a umožňuje efektivní spolupráci inovátorů z privátních i státních výzkumných center za podpory širokého spektra investorů," uzavírá Jakub Dvořáček.  

Zdroj: Tiskové oddělení AIFP

Reference:
1. https://www.aifp.cz/cs/predstavujeme-terapii-budoucnosti-car-t-bunecna-te/.
2. Reportáž z FN Motol, https://www.irozhlas.cz/zivotni-styl/zdravi/rakovina-bile-krvinky-leukemie-car-t-terapie_2111140756_pat