Léčba pacientů se systémovým lupus erythematodes (SLE) doznala po více než dekádě výrazného pokroku. Evropská komise (EK) schválila Saphnelo (anifrolumab) jako přídatnou terapii pro dospělé pacienty, kteří i přes standardní léčbu trpí aktivním středně těžkým až těžkým SLE. Saphnelo je za posledních deset let prvním novým přípravkem pro léčbu pacientů se SLE, který v Evropě získal schválení. Zároveň je jediným biologickým lékem, který není omezen jen pro pacienty s vysokým stupněm aktivity onemocnění. Lék vyvinula společnost AstraZeneca.  

SLE se řadí mezi vzácná onemocnění a v České republice s ním žije téměř 7 000 pacientů, většinou žen, které si svou diagnózu poprvé vyslechnou mezi 15. a 45. rokem života. SLE je chronické a komplexní autoimunitní onemocnění s řadou klinických projevů. Může postihnout různé orgány a má širokou paletu příznaků: bolesti, vyrážky, únavu, otoky kloubů a horečky, které významně snižují kvalitu života. U více než 50 % pacientů se SLE dochází k trvalému poškození orgánů způsobenému onemocněním nebo stávající léčbou. To následně zhoršuje symptomy a zintenzivňuje riziko úmrtnosti. SLE je závažné autoimunitní onemocnění s výraznou prevalencí u žen. Vyznačuje se multiorgánovým postižením včetně orgánů pro život nezbytných (zejména ledviny a mozek). Vyskytuje se v kožní nebo systémové formě. Svými příznaky napodobuje mnohá jiná onemocnění, čímž ztěžuje diagnózu. Velmi častým příznakem je motýlový ekzantém - vyrážka tvarem připomínající motýla (symetrické zarudnutí na tvářích s můstkem na kořeni nosu) nebo vysoká citlivost na sluneční záření. Lupus není přenosný a ani nakažlivý.

Většina dospělých se SLE má zvýšenou signalizaci IFN typu I, což je spojeno se zvýšenou aktivitou a závažností onemocnění.

„Možnosti léčby systémového lupus erythematodes jsou značně omezené. Většina pacientů dlouhodobě užívá vysoké dávky kortikosteroidů, které však vykazují řadu nežádoucích účinků. Vítáme proto každý nový lék, který funguje a sníží závislost pacientů na kortikosteroidech," vysvětluje doc. MUDr. Jakub Závada, Ph.D., z Revmatologického ústavu v Praze. Za posledních 50 let se podle doc. Závady dostalo do klinické praxe jen velmi málo preparátů určených primárně pro léčbu SLE, navíc ne všichni pacienti na ně dobře reagují. Anifrolumab je tak podle něj vítanou novou možností léčby, kterou mohou těmto pacientům lékaři nyní nabídnout. 

Anifrolumab je plně lidská monoklonální protilátka zaměřující se svým účinkem na dráhu interferonu typu I, který hraje ústřední roli v patofyziologii lupusu a blokuje jeho aktivitu.

EK anifrolumab schválila na základě výsledků programu klinického vývoje zahrnujícího studie TULIP (1 a 2) fáze III a studii MUSE fáze II. V klinických studiích zaznamenalo (ve srovnání s placebem) více pacientů léčených anifrolumabem snížení celkové aktivity onemocnění napříč orgánovými systémy a dosáhlo trvalého snížení užívání perorálních kortikosteroidů. To je u SLE důležitým léčebným cílem pro snížení rizika poškození orgánů. Schválení se řídí doporučením Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMA), které vydala v prosinci 2021.

Léčivý přípravek Saphnelo nedávno schválily také regulační orgány v USA, Japonsku a Kanadě pro léčbu SLE, v dalších zemích regulační řízení probíhají. Výrobce zahájil studie fáze III u SLE s použitím subkutánního podávání a plánuje další studie fáze III pro lupusovou nefritidu, kožní lupus erythematodes a myozitidu.

 MaVePR