Farmakoekonomika je poměrně mladý vědní obor. Stanovuje hodnotu léčivých přípravků (nebo léčebných postupů) porovnáním nákladů na léčbu s jejími přínosy. Je součástí ekonomie zdravotnictví a hlavním cílem by mělo být najít z více možných variant to nejracionálnější řešení - maximálně prospěšné pro pacienta a současně přijatelné z ekonomického hlediska. PharmDr. Tomáš Arndt si v sérii článků připravil pro čtenáře Magazínu Healthcomm informace o základních faktorech sledovaných ve farmakoekonomice, přiblíží druhy farmakoekonomických analýz a ukáže jejich využití v praxi. Nezapomene ani na osobnosti české farmakoekonomiky. A to vše v deseti dílech nového seriálu.

Kolik vlastně stojí lidské zdraví?

Kolik stojí stát nemocný člověk? A pokud dotáhneme s nadsázkou tyto otázky do důsledků: jaká může být cena lidského života? I když jsou tyto otázky formulovány zjednodušeně a s jistou hyperbolou, je nutné se na ně ptát. Je to velmi citlivé téma a pro politiky je to v podstatě tabu. Přesto je důležité vědět, kolik stojí léčba pacienta a jaké jsou s tím spojeny (nejen) finanční souvislosti. Nejedná se pouze o náklady na léky a zdravotní péči vůbec, ale také o to, jak to zvládá pacientova rodina a také, o kolik přichází pacient, který nepracuje, a jaká ztráta je to pro společnost. Existují i škody, které prostě nelze exaktně popsat - to jsou psychické problémy nemocného a jeho nejbližších.

Co je farmakoekonomika?

Jedná se vlastně o multioborovou vědní disciplínu vzniklou spojením poznatků a postupů z více vědních disciplín: ekonomie, farmakologie, epidemiologie, statistika a dalších. Jejím cílem je určit hodnotu léčivých přípravků nebo léčebných postupů (tedy souhrnem celkových nákladů na léčbu, včetně například léčby nežádoucích účinků nebo ceny zdravotnických pomůcek) porovnáním těchto nákladů na léčbu s přínosy dané léčby jak pro pacienta, tak pro společnost. Ale vlastně také pro rodinu pacienta. Vznikla z nutnosti vyřešit rozpor nazývaný v angličtině jako "healthy gap" (doslova "zdravotní mezera", obrazně "rozevírající se nůžky") mezi stále novými (ale dražšími) léky a léčebnými metodami a omezenými zdroji veřejného zdravotního pojištění.

Historie farmakoekonomiky

Vznikla v 80. letech minulého století, kdy se objevily první odborné studie a publikace. Poprvé byl termín použit na veřejnosti v roce 1986 na mezinárodním fóru farmaceutů (!) v Toronto, kdy ho použil Ray Townsend ve své prezentaci. Nicméně již v roce 1983 University College of Pharmacy iniciovala specializovaný farmaceutický akademický program s cílem poskytnout přehled uplatnění nákladového přínosu a nákladově efektivní analýzy ve zdravotnictví, s důrazem na jejich aplikaci při poskytování lékárenské péče. V roce 1992 začal být vydáván společností Adis International (Springer Nature). časopis "Pharmacoeconomics".

Poprvé byla použita farmakoekonomická analýza jako nástroj při rozhodování, zda by měly být léky dotovány federální vládou v Austrálii v roce 1993. Poradní výbor pro farmaceutické výhody (The Pharmaceutical Benefits Advisory Committee, PBAC) radí ministrům federální vlády, zda by nové léky měly být zařazeny na seznam léků, které si spotřebitelé mohou zakoupit v lékárnách za dotovanou cenu. Od roku 1993 se farmakoekonomika používá při hodnocení léků v Kanadě, Finsku, Novém Zélandu, Norsku, Švédsku a Spojeném království.

A co u nás?

V lednu 2005 byla založena Česká farmakoekonomická společnost (ČFES). K 1.6. 2005 byla přijata do organizace ISPOR (The Professional Society for Health Economics and Outcomes Research), mezinárodní odborné společnost pro zdravotnickou ekonomiku. Od roku 2006 vydává ČFES časopis Farmakoekonomika. Je dobré připomenout, že jejími předchůdci byly komise účelné farmakoterapie, které byly součástí socialistického zdravotnictví do roku 1989.

Farmakoekonomika při registraci léků

Důležitá je role farmakoekonomiky při registraci nových léčiv. V 90. letech minulého století se při registraci nového léčiva používaly tradiční parametry účinnosti, bezpečnosti a kvality. Po zaregistrování léčiva došlo ke stanovení centralizované úhrady a lék se dostal na trh. Na regulaci ceny spolupracovalo prostřednictvím kategorizační komise ministerstva financí a zdravotnictví.

Na přelomu tisíciletí došlo k dramatickému zvýšení výdajů v sektoru zdravotnictví. To mělo za následek zavedení regulačních opatření při stanovení cen a úhrady, zejména u nových léků. Důležitou roli začaly hrát údaje o zdravím podmíněné kvalitě života (v angl. utility), nákladové efektivitě (srovnání nákladů a přínosů, v angl. efficiency) a dopadu na rozpočet (analýza dopadu na rozpočet v angl. budget impact analysis). Ohledně kvality života se ve farmakoekonomice používá tzv. parametr QALY (Quality Adjusted Life Year = utility x roky života). Všechny tyto termíny budou vysvětleny v následujících článcích seriálu. Na základě těchto kategorií vycházelo rozhodnutí o úhradě nového léku z inkrementálního poměru nákladové efektivity, tedy podílu v rozdílech mezi náklady a klinickými přínosy nového léku ve srovnání se standardní terapií. 

Standardizovaný proces HTA

Velmi důležitým nástrojem se stal proces hodnocení zdravotnických technologií (Health Technology Assessment - HTA) Jedná se o multidisciplinární proces, který shromažďuje a hodnotí informace o medicínských, sociálních, ekonomických a etických dopadech používání zdravotnických technologií. V rámci ČR je HTA v užším pojetí (zmíněná analýza nákladové efektivity a dopad do rozpočtu) používán hlavně při zavádění inovativních léčiv do reálné klinické praxe při stanovení ceny a úhrady a od roku 2008 patří do pravomoci Státního ústavu pro kontrolu léčiv (SÚKL).

Data o účinnosti a evidence rizik a benefitů, které jsou používány, jsou získané z prospektivních randomizovaných klinických studií. Randomizovaná (randomizace, česky náhodný výběr) klinická studie je charakterizována tím, že léčba v obou ramenech probíhá paralelně a každý pacient je léčen jen jednou z randomizovaných terapií. Používá se proto, aby nemohlo dojít ke zkreslení výsledků, pokud by do jednoho ramene byli zařazováni (byť neúmyslně) pacienti např. s méně pokročilým stádiem onemocněním. Čili, řečeno zjednodušeně, pacienti jsou náhodně "promícháni". Při samotném procesu hodnocení jsou nové léky srovnávané s dosud používanými léky (označované jako komparátory) a že zvýšené náklady na nově zaváděný přípravek jsou kompenzovány zvýšeným přínosem při léčbě pacienta.

PharmDr. Tomáš Arndt

Příště se spolu s autorem podrobněji podíváme na základní faktory sledované ve farmakoekonomice.