Roztroušenou sklerózou trpí celosvětově asi 2,5 milionu nemocných, především žen. V České republice je přibližně 18 tisíc pacientů a jejich počet konstantně narůstá. Často se jedná o lidi v produktivním věku, kteří začínají profesní kariéru, zakládají rodinu a měli by být na vrcholu sil. V minulosti však byla úspěšnost léčby přibližně jen 30 %, u většiny pacientů tak onemocnění vedlo různým tempem k invaliditě a předčasnému úmrtí. Dnes už je situace zcela jiná. Zásadní posun přinesly především moderní, vysoce účinné léky a léčebné strategie. Včasně nasazená tzv. biologická léčba pomáhá výrazně zpomalit vývoj onemocnění a pacienti tak mohou pracovat, sportovat a žít normální život. Ze studie Inovace pro život navíc vyplývá, že efektivnější léčba přináší úspory veřejných rozpočtů v minimální výši 560 milionů korun.

Roztroušená skleróza (RS) je chronické zánětlivé autoimunitní onemocnění postihující centrální nervovou soustavu (míchu a mozek).

Principem onemocnění je zcestná reakce imunitního systému, který napadá nejprve myelinové obaly nervových vláken, později i samotná nervová vlákna, a dokonce i nervové buňky. 

Příčina onemocnění není zcela objasněna, jsou prokázány genetické odlišnosti, uvažuje se o infekci virem Epstein Barrové v dospělém věku, nedostatku vitaminu D, zvažuje se typ složení mikrobiomu i další příčiny. Průběh onemocnění zhoršuje kouření a nesprávná životospráva. K častým doprovodným chorobám patří deprese. Nejčastěji se RS projevuje střídáním období s příznaky (tzv. atakami) a bez příznaků. Potíž je především v tom, že projevy jsou u každého pacienta individuální a průběh onemocnění tak nelze předpovědět. V průběhu let však dochází u většiny pacientů k postupnému úbytku mozkové tkáně a jejich stav se trvale zhoršuje (dochází k tzv. sekundární progresi). Nejvážnější formou RS je takzvaná primárně progresivní, u níž se i bez zjevných atak stav nemocného horší. 

Hospitalizace se zkracují, doba dožití pacientů se prodlužuje

RS se v ČR léčí ve vysoce specializovaných centrech. V rámci léčby se lékaři pomocí moderních biologických léčiv a dalších opatření snaží co nejdéle prodloužit dobu bez příznaků a zhoršení (tzv. No Evidence of Disease Activity), minimalizovat délku hospitalizace a umožnit pacientovi brzký návrat do života i pracovního procesu.

První moderní léčiva přišla na trh v polovině devadesátých let minulého století. V posledních deseti letech mají lékaři k dispozici širší škálu moderních léčiv. Mohou tedy volit nejen nejvhodnější aplikaci léčby, ale především mohou měnit léčbu ve chvíli, kdy léčba první linie přestane účinkovat. Díky včasnému nasazení vhodných biologických léčiv lze navodit dlouhodobý klidový stav, tzv. remisi.

„Přestože počet pacientů s roztroušenou sklerózou narůstá, počet akutních hospitalizací průběžně klesá. Jen v období let 2012 až 2018 došlo k více než 40procentnímu poklesu hospitalizačních dní," vysvětluje prof. RNDr. Ladislav Dušek, Ph.D., ředitel Ústavu zdravotnických informací a statistiky ČR a dodává: „I samotný nárůst počtu pacientů je vlastně pozitivní jev, neboť se bavíme o tzv. prevalenci léčených, tedy o počtu úspěšně léčených osob, které s danou diagnózou žijí kvalitní život. Pokud jejich počet roste, odráží to klesající mortalitu a rostoucí úspěšnost léčby."

Počty nemocných RS narůstají:

2012: 12 541 pacientů

2018: 17 730 pacientů

Predikce 2030: 27 000 pacientů

Zdroj: Národní zdravotnický informační systém

„Zatímco v roce 2013 pouze polovina pacientů s roztroušenou sklerózou pod 65 let pracovala na plný nebo částečný úvazek, v roce 2018 pracovalo již 75 procenta pacientů ve věku pod 65 let užívajících biologickou léčbu. Práceschopnost je nyní srovnatelná s běžnou populací," říká Mgr. Jakub Dvořáček, MHA, ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu.

Před příchodem prvních biologických léků vedla RS u většiny nemocných různým tempem k hospitalizaci, invaliditě a předčasnému úmrtí. Biologická léčba změnila jejich prognózu.

„Máme dostatek dat o přirozeném průběhu nemoci a je stále hodně lékařů a bohužel i pacientů, kteří si přirozený průběh nemoci (z doby, kdy nebyla žádná léčba) pamatují. Bez léčby je vysoká pravděpodobnost, že se podstatná část pacientů po 10-20 letech trvání nemoci (obvykle kolem 45. roku života) stane významně invalidními," komentuje stav doc. MUDr. Dana Horáková, Ph.D. z RS Centra Neurologické kliniky 1. LF UK a VFN.

Včasně nasazená léčiva také pomáhají prodloužit dobu dožití pacientů, která se dnes blíží očekávané době dožití běžné české populace.

„Na pacientech, kteří mají přístup k inovativní léčbě, vesměs na první pohled nepoznáte, že jsou nemocní. Pracují, sportují, mají děti. Mají to štěstí, že mohou žít „obyčejný" život jako zdraví lidé. Nelze ale říci, že by neměli žádné zdravotní obtíže, jen nemusí být viditelné," hodnotí situaci Jiřina Landová, předsedkyně výkonné rady Unie ROSKA. 

Biologická léčba do 4 týdnů

„Inovativní léčba má na pacienty s RS zcela zásadní dopad, a to zejména na nově diagnostikované pacienty.

U těch musí být díky nařízení vlády 307/2012 Sb. o místní a časové dostupnosti zdravotních služeb zahájena biologická léčba do 4 týdnů.

Nečeká se tedy na počet a četnost atak nemoci, jak je tomu pacientů diagnostikovaných před účinnosti tohoto nařízení," vysvětluje Jiřina Landová, předsedkyně výkonné rady Unie ROSKA - česká MS společnost, z. s.

Přestože je situace dnešních pacientů nesrovnatelně lepší než před lety, stále nejsme na konci cesty. Roztroušená skleróza dosud není vyléčitelnou nemocí a pro mnohé pacienty, především v pozdějších stadiích nemoci, neexistují vhodné medikamenty.

„Do budoucna však hledíme s nadějí - první lék na sekundárně progresivní formu nemoci byl již schválen v USA. Ve vývoji je dalších 40 léků, jejichž cílem je pomoci pacientům s progresivnějšími stadii nemoci, a léčiva, jež by měla dokázat ‚spravit' poškozená nervová vlákna a jejich obaly. Tato léčiva by měla napravit zcestnou reakci imunitního systému a natrvalo jej přeprogramovat," říká závěrem Jakub Dvořáček.

O studii Inovace pro život

Cílem studie Inovace pro život je efektivizace dopadů inovací ve zdravotní péči v České republice a poskytnutí verifikovaných dat o inovativní léčbě všem zainteresovaným stranám. Autorem studie je Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP), spoluautorem poradenská společnost EY. Na vývoji studie v expertních rolích dále spolupracovali: prof. RNDr. Ladislav Dušek, Ph.D., ředitel Ústavu zdravotnických informací a statistiky ČR (výpočet a validace demografického dopadu), Ing. Miroslav Zámečník, ekonom a publicista (podpora a validace výpočtu ekonomických dopadů), Rut Bízková, bývalá předsedkyně Technologické agentury ČR (podpora a validace inovativních výzev a příležitostí) a členské společnosti AIFP (poskytování údajů a statistik). 

Studie Inovace pro život se zaměřila na 9 terapeutických oblastí, například pro roztroušenou sklerózu, karcinom prsu, kolorektální karcinom, diabetes 2. typu, revmatoidní artritidu a řadu dalších.  

Zdroje: tisková zpráva AIFP, inovaceprozivot.cz